Genterapi.se
Fakta och debatt
Genterapi är en form av genteknik som man gör mänskliga försök på redan idag. Det används för att behandla sjukdomar som orsakas av enstaka defekta gener. Det finns uppskattningsvis 2 800 sådana sjukdomar som man känner till idag, till exempel blödarsjuka, muskeldystrofi, cystisk fibros och Tay-Sachs sjukdom.
De mutationer som orsakar dessa sjukdomar kan uppstå slumpmässigt men kan också nedärvas från en generation till nästa. Det mest berömda exemplet är den blödarsjuka gen som spred sig bland de europeiska kungahusen under 1800–1900-talet, vilken direkt kan härledas till den brittiska drottningen Victoria.
Grundidén med genterapi är att placera ut en felfri genkopia som saknas i cellen. Då kan patienten själv skapa det protein hon behöver.
Det första försöket kring genterapi gjordes 1990. Forskarna var först väldigt optimistiska över de möjligheter som yppade sig med behandlingen. Sedan det första försöket 1990 har tusentals studier i genterapi utförts runt om i världen. Tyvärr är det väldigt svårt att få genterapi att fungera lika bra i verkligheten som i praktiken, vilket har lett till flera allvarliga motgångar. Det största problemet har varit att få in genen i cellen. Forskarna anser att virus är de bästa transportörerna eftersom de av sin natur tränger in cellen och ersätter dess arvsmassa med sin egen. Men när en ung pojke, Jesse Gelsinger, avled under ett försök led genterapin sitt värsta nederlag. Hans död orsakades av att hans immunförsvar reagerade på det virus som användes som transportör. Många blev arga och besvikna och menade att forskarna hetsade fram resultat. Några ifrågasatte till och med om tekniken alls kunde fungera i verkligheten.
Efter detta har flera försök har gett lovande resultat, bland annat ett amerikanskt försök med blödarsjuka. Under ett försök i Frankrike rapporteras emellertid ännu en tragedi när två pojkar förmodas ha fått leukemi på grund av behandling med genterapi. Problemet tycks vara de virus man använder sig av, och deras sätt att på naturlig väg plantera vår arvsmassa. Problemet är att den nya genen placeras ut slumpvis bland cellernas DNA. Det skulle i och för sig kunna fungera utan problem då de flesta DNA-celler i vår kropp är överflödiga. Faran ligger emellertid i att den nya genen kan lägga sig i den del av arvsmassan som faktiskt har en funktion. Då störs den normala genen och upphör att fungera, vilket skedde med pojkarna i den franska studien. Den nya genen trängde in i en gen som var på väg att dela sig. Därmed fortsatte cellerna att dela sig utom all kontroll, vilket resulterade i att de utvecklade leukemi.
Det finns många hinder på vägen innan genterapi kan bli en vanlig behandlingsmetod. Men om det skulle fungera kunde man utrota vissa defekta gener och därmed några av de mest fruktade sjukdomar som vi känner till. Till dessa hör diabetes och hjärt-kärlsjukdomar.
När vi lärt oss att med genterapins hjälp bota sjukdomar kan vi också påbörja olika kosmetiska behandlingar. Till exempel skulle man kunna plantera in en gen som gör att patienten får större muskelmassa eller slipper att tappa håret.
Genterapi mot färgblindhet
Ett exempel på genterapi är ett djurförsök där färgblinda dödskalleapor som efter behandling med genterapi kan se världen i färg.Bland dödskalleapor kan omkring en tredjedel av hanarna inte skilja mellan rött och grönt. genom att spruta in en ny gen i ögonen på två färgblinda dödskalleapor av hankön kunde man få dem att se färger. Arvsanlaget gör att näthinnan börjar tillverka ett ljuskänsligt protein som de färgblinda aporna saknar.
Aporna klarade efter några månader av färgtester precis lika bra som apor med fullt färgseende sedan födseln. Och resultatet är bestående flera år efter behandlingen.
Genterapi mot depressioner.
Man hoppas också att genterapi ska kunna användas för att minska depressioner. Man har sett att halterna av ett av hjärnans kroppsegna proteiner s.k. P11 var tydligt sänkta i accumbenskärnan, en del av hjärnan som är av stor betydelse i hjärnans belöningssystem, hos personer som haft diagnosen depression före döden. Det har man tolkat som att brist på p11 i acumbenskärnan har ett samband med grundorsakerna till depression. Proteinet tros binda till seretonin receptorer och leda dem till cellmembranet och hjälpa till med postioneringen av seretoninreceptorer så att de kan ta emot signaler från andra celler. Signalsubstansen seretonin har sedan tidigare setts ha betydelse i hjärnans belöningssystem. .I ett försök, studerade forskare vid Karolinska institutet, däribland Therese Eriksson och Per Svenningsson, möss där genen som ligger bakom tillverkningen av p11 hade slagits ut. Mössen visade tydliga symtom motsvarande depression hos människa, de var till exempel inte ett dugg sugna på att dricka sockervatten, vilket förstärker teorin om betydelsen av p11 för att undvika depression. När mössen behandlades så att aktiviteten i genen återställdes i accumbenskärnan började djuren att bete sig normalt igen.
Nästa steg blir försök med genterapi på människa för att återställa aktiviteten i den gen som tillverkar P11. Bakom studien vid karolinska institutet står också Två amerikanska forskarna som har personliga intressen i utvecklandet av genterapi baserad medicin mot depression då de har delar av patenträttigheterna till genterapi mot p11.
